A terapia genética DB-OTO reparou mutações no gene OTOF e permitiu que muitas crianças percebessem sons, vozes ou sussurros, um desenvolvimento sem precedentes na perda auditiva congênita.
Primeiro, um tratamento experimental alcançado para crianças surdas recebendo a capacidade de ouvir. Os resultados foram apresentados por uma empresa de biotecnologia Regeneron, Inc. na revista Jornal de Medicina da Nova Inglaterra e na reunião anual Academia Americana de Otorrinolaringologiaonde a descoberta do especialista foi principalmente na abordagem da perda auditiva genética profunda.
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O estudo centrou-se em Mutações do gene OTOFresponsável por impedir que os impulsos nervosos sejam transmitidos do ouvido para o cérebro interno. Até agora, os pacientes não tinham acesso a esta condição implantes coclearesmas a nova terapia visa diretamente reparar a origem do problema.
Confira como funciona
Tratamento, em nome DB-OTOVale a pena gerenciar modelo de função do gene OTOF direto no parafuso através de um * vetor viral adeno-associado (AAV). Isso permite que o corpo produza novamente otoferlinuma proteína essencial que conecta as células sensoriais aos nervos auditivos.
Ei CHORUS do ensaio clínicoFase 1/2, incluída 12 filhos entre 10 meses e 16 anos de surdez profunda. Apenas nove foram tratados na orelha e três em ambas. Os resultados foram extraordinários; A audição de 11 dos 12 participantes melhoroue os três níveis atingiram o normal.
Eventos que emocionam as famílias
Em 14 das 15 orelhas é tratada; Responderei positivamente em algumas semanas. Nove de seus filhos se saíram melhor limiar auditivo de até 70 decibéispermitindo-lhe perceber sons sem suporte. sexo poderia ouça a oração silenciosa e também gerenciou três distinguir sussurros. Estudos de acompanhamento mais longos, entre 36 e 72 semanas, mostraram melhorias sustentadas e progressivas no assunto desenvolvimento da linguagem.
“O conjunto de dados mostra” respostas consistentemente rápidas e robustas para DB-OTO “Vimos na audiência estabilidade e compreensão contínua do discurso”. Lawrence R. Engraçadochefe do Departamento de Otorrinolaringologia da Universidade de Columbia e um dos principais investigadores.
O próximo passo
Foi uma cura bem toleradocom partes passageiras, como vertigens e náuseas. Os desenvolvedores planejam parar aplicação regulatória ao FDA antes do final do ano.
A perda auditiva congênita afeta 1,7 em todos os 1.000 nascimentose em metade dos casos tem origem genética. Uma variante associada ao gene OTOF é extremamente rara, afetando Crianças de 20 a 50 anos nos Estados Unidos.
Se o outro tentar confirmar eficiência de segurançaEm casa DB-OTO uma alternativa alternativa aos implantes cocleares poderia ser oferecida primeiro a restaurar a capacidade natural de ouvir em pessoas que nasceram surdas.
