em um passo Devido ao uso generalizado da edição genética, os tratamentos com Crispr reduziram com sucesso os níveis elevados de colesterol em um pequeno número de pessoas.
Num ensaio conduzido pela empresa suíça de biotecnologia Crispr Therapeutics, 15 participantes receberam uma injeção única para desligar um gene no fígado. ANGPTL3. Embora raro, algumas pessoas nascem com uma mutação neste gene que previne doenças cardíacas sem quaisquer efeitos secundários óbvios.
A dose mais alta testada no estudo reduziu o colesterol LDL e os triglicerídeos “ruins” em uma média de 50% dentro de duas semanas de tratamento. Os efeitos duraram pelo menos 60 dias, a duração do ensaio. Os resultados deste estudo foram apresentados hoje na reunião anual da American Heart Association. Jornal de Medicina da Nova Inglaterra.
A tecnologia Crispr, vencedora do Prémio Nobel, tem sido utilizada principalmente para tratar doenças raras, mas estas últimas descobertas acrescentam provas, ainda que ainda incipientes, de que a ferramenta de edição de ADN também pode ser utilizada para tratar doenças comuns.
“Este será provavelmente um dos maiores momentos no avanço médico da Crispr”, disse Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, à WIRED. A empresa está desenvolvendo o Casgevy para tratar a doença falciforme e a talassemia beta, o único tratamento de edição genética aprovado no mercado.
Associação Americana do Coração estimativa Cerca de um quarto dos adultos americanos apresentam níveis elevados de LDL. Um número semelhante tem triglicerídeos elevados. O colesterol LDL é uma substância cerosa no sangue que pode obstruir e endurecer as artérias ao longo do tempo. Enquanto isso, os triglicerídeos são o tipo mais comum de gordura encontrada no corpo. Altos níveis de ambos aumentam o risco de ataque cardíaco e derrame.
O ensaio de fase 1 ocorreu no Reino Unido, Austrália e Nova Zelândia de junho de 2024 a agosto de 2025. Os participantes tinham entre 31 e 68 anos e níveis não controlados de colesterol LDL e triglicerídeos. O ensaio testou cinco doses de infusão de Crispr, que levaram em média cerca de duas horas e meia para serem administradas.
“Estas são pessoas muito doentes”, disse Steven Nissen, principal autor e diretor acadêmico do Cleveland Clinic Heart, Vascular and Thoracic Institute, que confirmou de forma independente os resultados do ensaio. “A tragédia desta doença não é apenas que as pessoas morrem precocemente, mas algumas delas têm ataques cardíacos e as suas vidas nunca mais são as mesmas. Não conseguem regressar ao trabalho e desenvolvem insuficiência cardíaca.”
Um participante, um homem de 51 anos, morreu seis meses depois de receber a dose mais baixa do tratamento, que não foi associada a reduções no colesterol e nos triglicerídeos. As mortes estavam relacionadas a doenças cardíacas pré-existentes e não ao tratamento experimental com Crispr. O homem tinha uma forma hereditária rara de colesterol alto e já havia passado por vários procedimentos para melhorar o fluxo sanguíneo para o coração.
