Um novo estudo mostra que a terapia genética pode melhorar significativamente a audição em pessoas que nascem surdas ou com perda auditiva grave. Pesquisadores do Karolinska Institutet, trabalhando com hospitais e universidades na China, trataram dez pacientes e descobriram que a audição de cada paciente melhorou. A terapia também foi bem tolerada. Resultados de pesquisa publicados em revista medicina natural.
“Este é um grande avanço na terapia genética para a surdez que pode mudar a vida de crianças e adultos”, disse Maoli Duan, consultor e professor do Departamento de Ciências Clínicas, Intervenções e Tecnologia do Instituto Karolinska, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Visando o gene OTOF
O ensaio incluiu 10 pacientes com idades entre 1 e 24 anos que foram tratados em cinco hospitais na China. Todos eles sofrem de surdez hereditária relacionada a mutações no gene OTOF. Essas mutações impedem que o corpo produza otoferrina suficiente, essencial para enviar sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Resultados rápidos após uma única injeção
Para resolver este problema, os pesquisadores usaram um vírus adeno-associado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. O tratamento é uma injeção única através da membrana na base da cóclea, chamada janela redonda.
Os efeitos foram rapidamente aparentes. A maioria dos pacientes começa a recuperar alguma audição dentro de um mês. Após seis meses, todos os participantes apresentaram melhora significativa. Em média, o nível sonoro que conseguiram detectar aumentou de 106 para 52 decibéis.
Benefício máximo para pacientes mais jovens
As crianças reagem de forma mais violenta, especialmente aquelas com idades entre cinco e oito anos. Uma menina de sete anos recuperou quase totalmente a audição e consegue manter conversas diárias com a mãe apenas quatro meses após o tratamento. Ao mesmo tempo, o tratamento também produziu melhorias significativas em pacientes adultos.
“Pequenos estudos anteriores na China mostraram resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que esta abordagem foi testada em adolescentes e adultos”, disse o Dr. Duan. “Muitos participantes experimentaram melhorias dramáticas na audição, o que teve um impacto profundo na sua qualidade de vida. Iremos agora acompanhar estes pacientes para ver quão duradouros são os efeitos.”
Tratamento considerado seguro
A terapia mostrou-se segura e bem tolerada. O efeito colateral mais comum é a diminuição dos neutrófilos, um tipo de glóbulo branco. Nenhuma reação adversa grave foi observada durante 6 a 12 meses de acompanhamento.
Expandindo a terapia genética para perda auditiva
“OTOF é apenas o começo”, disse o Dr. Duan. “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Esses genes são mais complexos de tratar, mas estudos em animais mostraram resultados promissores até agora. Acreditamos que pacientes com diferentes tipos de surdez herdada um dia poderão receber tratamentos.”
O estudo envolveu várias instituições, incluindo o Hospital Zhongda da Universidade do Sudeste, na China. O financiamento vem de vários projetos de pesquisa chineses e da Otovia Therapeutics Inc., que desenvolve terapias genéticas e emprega muitos dos pesquisadores envolvidos. Uma lista completa de divulgações e conflitos de interesse é fornecida no artigo publicado.
