A doença de Parkinson é um distúrbio neurológico de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de 1 milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Os medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para interromper ou retardar a doença em si.
Esta condição está intimamente associada à diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel fundamental no controle do movimento e no apoio à memória, ao humor e outras funções básicas. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem gradualmente, o cérebro perde a capacidade de regular o movimento corretamente. Esse mau funcionamento causa os sintomas característicos da doença de Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e movimentos lentos.
Pesquisadores da Escola de Medicina Keck da USC estão agora testando uma nova abordagem projetada para abordar diretamente a perda de dopamina. nos estágios iniciais ensaio clínicoos médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e produzir dopamina.
“Se o cérebro pudesse produzir níveis normais de dopamina novamente, a doença de Parkinson poderia desacelerar e a função motora poderia ser restaurada”, disse o Dr. Brian Lee, neurocirurgião do Keck Medical Center e principal pesquisador do estudo.
Células-tronco reprogramadas visam produzir dopamina
O tratamento usa um novo tipo de células-tronco criadas em laboratório, chamadas células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células estaminais embrionárias, as iPSCs são produzidas a partir de células adultas, como as da pele ou do sangue, e reprogramando-as para um estado multifuncional. Nessa forma, eles podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e fornecer a melhor oportunidade para iniciar a produção de dopamina no cérebro”, disse Xenos Mason, MD, neurocientista da Keck Medicine especializado na doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento e co-investigador principal do estudo.
Procedimentos de implante cerebral e monitoramento de longo prazo
Para entregar as células, Li criou uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando orientação de ressonância magnética (MRI), ele colocou cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, que coordenam o movimento.
Após a cirurgia, os participantes serão observados de perto por 12 a 15 meses para monitorar mudanças nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia (movimento excessivo) ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando suas condições por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é criar uma tecnologia que possa restaurar a função motora dos pacientes e proporcionar-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Li.
O Keck Medical Center é uma das três instituições dos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico incluiu 12 pacientes com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave.
A terapia com células-tronco, chamada RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurológicas. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu ao ensaio clínico REPLACE™ Fase 1 Fast Track a designação, projetada para agilizar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
