A doença de Parkinson é um distúrbio neurológico de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de 1 milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença, com aproximadamente 90.000 novos casos diagnosticados a cada ano. Embora os tratamentos atuais possam aliviar os sintomas, ainda não há cura e nenhum tratamento foi comprovado para retardar a doença em si.
Uma característica fundamental da doença de Parkinson é a diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel fundamental no movimento, na memória, no humor e em outras funções básicas. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina são gradualmente perdidas, o cérebro tem dificuldade em controlar os movimentos adequadamente, levando a sintomas como tremores, rigidez muscular e movimentos lentos.
Testando nova abordagem com células-tronco
Pesquisadores da Keck School of Medicine da USC estão atualmente explorando uma nova estratégia nos estágios iniciais ensaio clínico. A investigação está a testar se células estaminais especialmente preparadas podem ser implantadas com segurança no cérebro para substituir células danificadas e restaurar a produção de dopamina.
“Se o cérebro pudesse produzir níveis normais de dopamina novamente, a doença de Parkinson poderia ser retardada e a função motora restaurada”, disse o Dr. Brian Lee, neurocirurgião do Keck Medical Center e principal pesquisador do estudo.
O que torna essas células-tronco diferentes
O tratamento usa um novo tipo de células-tronco produzidas em laboratório, chamadas células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, as iPCS são produzidas a partir de células adultas, como células da pele ou do sangue. Essas células são reprogramadas para um estado flexível que permite que se desenvolvam em muitos tipos de células diferentes.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e fornecer a melhor chance de iniciar a produção de dopamina no cérebro”, disse o co-investigador principal do estudo, Xenos Mason, neurocientista do Keck Medical Center especializado na doença de Parkinson.
Como funciona o programa
Durante a cirurgia, Lee fez uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Guiadas por ressonância magnética (MRI), as células-tronco foram cuidadosamente implantadas nos gânglios da base, uma região do cérebro que desempenha um papel fundamental no controle do movimento.
Após a cirurgia, os pacientes serão monitorados de perto por 12 a 15 meses. Os médicos acompanham as alterações nos sintomas do Parkinson e observam possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia (movimento excessivo) ou infecção. O acompanhamento de longo prazo durará até cinco anos para avaliar a segurança e os resultados ao longo do tempo.
“Nosso objetivo final é ser pioneiro em uma tecnologia que possa restaurar a função motora dos pacientes e proporcionar-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Detalhes e supervisão do teste
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do ensaio clínico. O estudo multicêntrico incluiu 12 participantes com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave.
Este anúncio tem como objetivo compartilhar informações sobre a participação da Keck Medicine no estudo e não é uma solicitação dos participantes.
A terapia com células-tronco, chamada RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurológicas. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação REPLACE™ Fast Track para o ensaio clínico de Fase 1, um status que ajuda a agilizar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários anteriores da Kenai Therapeutics.
